San Matteo di Pavia: pubblicati i risultati della prima sperimentazione clinica controllata, con il farmaco Ixazomib

Sulla prestigiosa rivista scientifica Leukemia sono stati pubblicati i risultati del primo studio randomizzato in pazienti con amiloidosi AL refrattaria o recidivante (studio TOURMALINE-AL1).
Lo studio internazionale ha coinvolto 68 centri in 19 Paesi in Europa, Nord America, America Latina, e Asia-Pacifico, ed è stato coordinato dal Prof. Giampaolo Merlini quando era Direttore del Centro per le Amiloidosi della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo. Lo studio ha dimostrato che il farmaco Ixazomib, comparato con il trattamento scelto dal medico curante, è ben tollerato, migliora la durata della risposta alla terapia, il tempo libero da malattia, la qualità della risposta alla terapia e rallenta significativamente la progressione del danno d’organo causato dall’amiloidosi.
“Questo studio dimostra, per la prima volta in modo controllato, che un farmaco migliora la risposta alla terapia in pazienti recidivati con amiloidosi sistemica AL. Il controllo della malattia nei pazienti ricaduti consente di estendere ulteriormente la durata e la qualità della vita offrendo speranze per un pieno controllo di questa malattia fino a poco tempo fa considerata incurabile” commenta il Prof. Merlini.
L’amiloidosi AL è una malattia rara causata da cellule del midollo osseo, chiamate plasmacellule, che producono un frammento di anticorpo che si deposita negli organi vitali sotto forma di fibrille danneggiandone la funzione in modo grave. L’eliminazione delle plasmacellule sopprime la causa della malattia e consente il recupero della funzione degli organi danneggiati.
L’Ixazomib è il primo farmaco per via orale che è in grado di inibire la funzione di un organello all’interno delle plasmacellule, chiamato proteosoma, causandone la morte. Esistono ora trattamenti molto efficaci all’esordio della malattia, che includono il daratumumab, recentemente approvati in Europa e negli Stati Uniti. Tuttavia, la maggior parte dei pazienti ricade e non erano fino ad ora disponibili farmaci di efficacia controllata. L’ixazomib colma finalmente questo “unmet need” e apre una nuova strada per migliorare la cura di questa temibile malattia ora divenuta finalmente curabile grazie alla ricerca traslazionale e alla sperimentazione clinica.
Questo risultato si aggiunge ai molti successi del Centro per l’amiloidosi del San Matteo i cui ricercatori, negli anni, hanno scoperto nuovi tipi di amiloidosi, messo a punto procedure diagnostiche sempre più affidabili, nuovi metodi per predire la prognosi e per valutare la risposta alla terapia, oltre ad avere sperimentato nuovi farmaci e schemi terapeutici sempre più efficaci.